Cientistas editam genes de ratos para tratar autismo

Cientistas chineses localizaram um novo locus patogênico em um gene intimamente relacionado ao autismo e desenvolveram um editor de genes que pode corrigir o gene mutado e, assim, melhorar o comportamento autista em ratos. A pesquisa foi publicada no site da revista Nature Neuroscience.

A descoberta é fruto do estudo realizado por cientistas do Instituto Songjiang da Escola de Medicina da Universidade Jiao Tong de Xangai, do Centro de Excelência em Ciência do Cérebro e Tecnologia de Inteligência afiliado à Academia Chinesa de Ciências e do Instituto de Pesquisa Translacional do Cérebro da Universidade Fudan.

De acordo com o estudo, comportamentos autistas de camundongos com o gene mutante Mef2c foram melhorados com sucesso. Em entrevista ao jornal Diário da China, o coordenador do estudo, Qiu Zilong, disse que há previsão de testes clínicos em humanos:

"Primeiro, faremos experimentos de segurança em macacos e, se tudo correr bem por um ou dois anos, poderemos entrar em testes clínicos em humanos", disse.

"Este estudo demonstra o potencial da edição de bases in vivo no tratamento de distúrbios do neurodesenvolvimento e também traz insights sobre a entrega e edição de outros tipos de editores de bases no cérebro", disse Chen Jia, pesquisador da Escola de Ciências da Vida e Tecnologia da Universidade ShanghaiTech.

Estudos anteriores descobriram que o gene Mef2c é um importante gene de risco para o autismo, e mutações no gene podem causar defeitos no desenvolvimento do cérebro em crianças, que são caracterizados por distúrbios psicomotores, falta de fala e padrões motores anormais.

Os cientistas desenvolveram um editor de genes, incorporaram-no na casca de um tipo de vírus e injetaram-no nos ratos. Mais tarde, descobriram que através dessa reparação genética, os níveis reduzidos de expressão da proteína Mef2c nos cérebros dos ratos foram restaurados, e a sua deficiência social e comportamentos repetitivos foram melhorados significativamente.

Especialistas disseram que os resultados do estudo mostraram que se espera que a tecnologia de edição genética beneficie pacientes com doenças genéticas do cérebro, como o uso de ferramentas com uma gama de edição mais ampla para a diversidade de locais patogênicos a serem editados.