A substância estava sendo testava em 72 pacientes do Instituto do Câncer de São Paulo, de 10 grupos diferentes de tumores, que já tinham passado por outros tratamentos sem resultado, Deste total, 59 pacientes foram reavaliados, e 58 não apresentaram melhora na doença na visão dos médicos. Somente um paciente, que possui melanoma (câncer de pele), apresentou alguma resposta ao tratamento com a pílula do câncer, reduzindo os tumores em mais de 30%, o mínimo exigido conforme os índices estabelecidos pela pesquisa.
De acordo com o diretor do Icesp, o oncologista Paulo Hoff, os resultados dos testes não comprovam um benefício clínico significativo, para comprovar a eficácia do medicamento. Segundo o médico, para que o remédio fosse considerado eficaz, a fosfoetanolamina teria que reduzir os tumores em mais de 30%, em pelo menos 20% dos pacientes.
"Uma resposta em 59 avaliações pode acontecer por diversas razões, inclusive existem relatos de regressões espontâneas em pacientes, o efeito placebo."
Paulo Hoff explicou que diante dos resultados negativos não é ético continuar incluindo novos pacientes no estudo, cerca de mil, que inicialmente se pretendia. Os médicos optaram por suspender a pesquisa em novos pacientes, mantendo apenas os testes com o paciente que tem melanoma e outros 19 que já fazem parte da pesquisa.
"Neste momento eu acho que não há justificativa para se usar rotineiramente esse produto como tratamento de câncer até que se surjam outras informações. Baseado nestas informações não há essa justificativa."
Por mais de 20 anos a fosfoetanolamina sintética foi desenvolvida pelo Instituto de Química da USP — Universidade de São Paulo, em São Carlos, por uma equipe coordenada pelo professor aposentado Gilberto Chierice. A substância chegou a ser distribuída por anos gratuitamente para pessoas interessadas, mas por determinação da própria USP, a distribuição foi suspensa, o que fez com que muitos usuários recorressem judicialmente para conseguir o acesso ao medicamento. Uma lei chegou a ser aprovada pelo Congresso Nacional, permitindo a comercialização e uso da substância mesmo sem registro da Anvisa. A lei chegou a ser sancionada pela ex-presidenta Dilma Rousseff em abril de 2016, mas em maio o Supremo Tribunal Federal (STF) a suspendeu.
